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https://doi.org/10.1038/s41380-026-03517-3
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值得注意的是,进一步分析显示,VPA 主要影响基因的翻译过程(而非转录),且对不同长度的基因 mRNA 影响不同:短 mRNA 更易被翻译(多是线粒体、核糖体相关基因),长 mRNA 更难被翻译(多是突触相关基因),最终导致大脑翻译组失衡,影响大脑功能。
除此之外,业内人士还指出,eFT508 是可透过血脑屏障的MNK1/2抑制剂,已有研究表明它能改善自闭症模型小鼠的行为缺陷。作者先证实,给幼龄小鼠腹腔注射 eFT508 1 小时后,可明显抑制皮层 eIF4E Ser209 位点的磷酸化且不影响小鼠自主活动,无明显行为副作用。给药前作者先通过社交实验确认 VPA 模型构建成功,随后在小鼠 3–4 周龄连续 4 天注射 eFT508,并在每次行为测试前 1 小时补打一针。
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